应用新型光敏蛋白有望让盲人患者重见光明
北京时间4月18日,自然杂志子刊《信号转导与靶向治疗》在线发表了武汉大学人民医院眼科沈吟教授为通讯作者的最新研究成果,题为《高灵敏度和快动力学的光敏感通道蛋白恢复盲小鼠的视觉功能》。
武大人民医院供图
这项研究进行的动物实验证明,使用新型光敏蛋白,可以将盲小鼠视力提高到相当于人类视力的0.3左右。这意味着,过去被认为患有不治之症的致盲性视网膜眼病患者,有望重见光明。
该创新研究在全世界首次揭示,新型光敏蛋白在低于视网膜安全阈值的光激活下,治疗视网膜退行性疾病的有效性,为光遗传学结合其他技术手段治疗视网膜退行性疾病提供了思路。这是全球视网膜神经退行性疾病研究领域的一个重要突破。
上述研究课题组负责人沈吟介绍,视网膜色素变性是一类慢性致盲性疾病,临床发病率为1/4000,治疗效果和预后都很差,最终可导致患者失明,严重影响患者生活质量。
在沈吟指导下,课题组成员、武汉大学第一临床学院博士生陈飞和于垚在德国合作者的帮助下,筛选得到具有高灵敏度和快动力学特性的改良版的微生物光敏蛋白,并利用光遗传学技术恢复了盲小鼠的视觉功能。
这篇研究论文还首次揭示:在安全的光强阈值下,使用新型光敏蛋白可将盲小鼠视力提高到相当于人类视力的0.3左右,同时对光反应速度也很快,时间分辨率至少可达到32Hz。这一研究成果为临床利用光遗传学治疗视网膜退行性疾病奠定基础,也为光遗传学结合其他技术手段治疗视网膜退行性疾病提供了可能。
沈吟介绍,全世界有2000万盲人,视网膜色素变性等视网膜遗传病在临床上尚无有效治疗方法。若将这种光敏蛋白运用到临床,可以治疗各种光感受器凋亡的遗传性视网膜病或视网膜退行性病变。且发病率为13%的老年黄斑变性患者,在视网膜晚期完全萎缩之前,也可受益于该治疗。
据介绍,沈吟团队十余年来深耕遗传性眼病的研究转化和临床诊疗工作,开展遗传病眼病诊断与治疗的新技术新业务,并筹办遗传病眼病专病中心。前期,她与团队围绕遗传病眼病发表了系列科技创新成果。基于本次研究成果,新型超快超敏感的光敏蛋白在临床上的应用,将造福大批遗传性眼病患者。
去年12月,长期从事视觉神经机制研究的杨雄里院士,在武汉大学人民医院设立院士工作站。沈吟牵头整合武汉大学人民医院眼科、神经和精神疾病相关科室,主导筹建杨雄里院士工作站。工作站团队专注于眼科和神经精神相关神经疾病的基础机制研究和转化,组建神经眼科MDT和遗传眼科专病门诊。
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