最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力

2017-12-25 20:35:45 来源：科技日报收藏

英国《自然》杂志20日发表了一项基因治疗领域成果：因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示，基因编辑技术(CRISPR-Cas9，也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。

有将近一半的耳聋是由遗传因素造成的。这也是基因和染色体异常所致的疾病，是因父母的遗传基因发生改变，进而传给后代引起的耳聋，且在后代中会以一定数量出现。但是迄今为止，治疗遗传性听觉损失的方法十分有限，攻克该疾病仍属医学难题。

美国博德研究所华人生物学家戴维·刘领导的团队，正在研究如何利用CRISPR基因编辑技术优化基于细胞的疗法，并因此入选《自然》杂志2017年度十大科学人物。此次，该团队联合美国哈佛大学科学家，设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体，其能有特异性地针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。

研究表明，该复合体可以破坏致聋突变基因，即使突变基因和健康基因只有一个碱基对的差别。不仅如此，将上述复合体注射进新生小鼠的耳蜗，可以显著减少进行性听觉损失。研究人员观察发现，与两组对照小鼠相比，在注射了上述复合体的小鼠耳朵中，毛细胞存活率更高，听脑干反应阈值更低，而且小鼠的听觉反射更强。对照小鼠中，一组没有接受注射，另一组注射了靶向某不相关基因的复合体。

研究团队表示，该基因编辑策略将有助于在未来研发无病毒的一次性疗法，用于治疗特定遗传性听觉损失疾病。

总编辑圈点

基因的传递非常聪明。对遗传性耳聋来说，不论是父母单方还是双方，甚至是健康携带者，耳聋基因都会由父母向子女遗传。而如此常见的遗传性疾病，长期以来却苦无对策。现在，科学家正一步步验证如何凭借CRISPR技术去纠正遗传突变，并用成果告诉了我们这个方法可行。不过，其真正实行到人类身上，仍需要不少努力。(记者张梦然)

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