未来科学家们或有望开发出治疗肾上腺疾病的新型疗法

2018-02-06 20:00:37 来源：生物谷收藏

近日，来自伦敦大学玛丽女王学院的研究人员成功利用尿液中的细胞迈出了制造人工肾上腺的第一步，相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上，未来科学家们或有望开发出治疗肾上腺疾病的新型疗法。

肾上腺位于肾脏上端，主要负责释放不同种类的激素，当肾上腺产生的激素水平过多或过少时就会发生肾上腺疾病，从而就会影响机体的生长、发育和代谢功能。研究者Leonardo Guasti说道，这项研究中我们向制造人工肾上腺的目标迈出了一步，我们相信相关研究未来将会使肾上腺功能减退的患者获益。

与其它内分泌领域相比，如今再生医学应用于肾上腺疾病的应用被很多科学家们忽视了，比如为了治疗1型糖尿病，研究人员需要很大的努力来开发出功能性的胰腺，而这项研究中，研究人员就填补了科学界在肾上腺疾病治疗中的空白。文章中，研究者首先描述了如何从先天性肾上腺疾病患者和健康个体的皮肤、血液和尿液中分离开发产生类固醇的细胞，研究者将这类细胞称之为人类诱导类固醇合成细胞(hiSCs)，该过程通常称之为重编程。

hiSCs能够在平皿中被用来模拟肾上腺疾病，同时其也提供了一个平台来帮助研究人员检测个体化疗法干预性手段的有效性;研究人员还能通过在小鼠机体中的植入实验来检测hiSCs在体内的活性。通过促进转录因子(蛋白质)表达以及两种信号通路激活，研究人员就能完成重编程过程，这种新产生的hiSCs能够表发产生类固醇的酶类，同时还能对生理性刺激产生反应。

研究者表示，来自单基因肾上腺疾病患者机体hiSCs的类固醇特性能够被改变，这就能够与患者诊断时的特性保持一致;当非突变的基因被引入到这些细胞后，细胞的类固醇特性就会回归至正常，而且类似于来自健康个体重编程所产生的hiSCs。最后研究者Leonardo Guasti表示，这项研究为科学家们提出了关于肾上腺的一种全新改变，即肾上腺能够产生具有供体特异性及功能性的肾上腺样细胞，来促进开发产生新一代治疗肾上腺功能减退的新疗法，此外研究人员还能够在来自患者机体的多种细胞中进行个体化干预措施的检测。

原始出处：

Gerard Ruiz-Babot, Mariya Balyura, Irene Hadjidemetriou, et al.Modeling Congenital Adrenal Hyperplasia and Testing Interventions for Adrenal Insufficiency Using Donor-Specific Reprogrammed Cells.Cell Reports. 30 January 2018, DOI: 10.1016/j.celrep.2018.01.003

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