Summit生物制药公司宣布了Ezutromid二期临床试验的中期结果

2018-02-05 20:44:19 来源：健点子ihealth 收藏

有望成为下一个获得批准的治疗杜氏肌营养不良的新药ezutromid传来喜讯。研发此药的Summit生物制药公司宣布了二期临床试验的中期结果。

这个名为PhaseOut的为期24周的临床试验显示，与基线相比，ezutromid在24周时能够显着降低肌肉损伤的23%，这是通过平均发育肌球蛋白的测量得到的数据。

发育肌球蛋白是肌肉损伤的生物标志物，并被发现用于修复纤维。

Ezutromid是一种肌营养相关蛋白utrophin(UTRN)的调节剂。

该结果显示，每天两次的药物治疗在24周后，患者的肌肉损伤有所减少。

进一步的数据表明，在22例可评估的患者中，14例出现了肌球蛋白发育减少，5例患者减少率大于40%。

此外，与基线值相比，在24周的活检时，患者平均utrophin蛋白质含量增加7%。减少肌纤维损伤和增加utrophin水平的数据是第一个显示ezutromid目标参与和机制的证据。

ezutromid在美国已经获得了快速审批通道，孤儿药和罕见儿科疾病药物的资格，在欧盟，获得了孤儿药的称号。

“仅24周的ezutromid治疗就能够显著减轻肌肉损伤，是我们的utrophin调节计划的标志性时刻。这些有希望的中期数据增强了我们的信念，即ezutromid的长期治疗可以为患有DMD的患者获得有意义的功能性益处”，Summit首席执行官Glyn Edwards评论说。

“现在我们期待在今年第三季度宣布完整的48周试验的一线数据，同时加速ezutromid进入关键的临床试验的准备。”

研究人员还得出了以下七个结论：

所有患者均达到足以调节utrophin表达的ezutromid血浆药物浓度; 药理学反应在方面，在此阶段，药物暴露与药理学或安全措施的反应之间没有观察到的联系; 在额外的活体组织检查中，患者平均肌纤维直径从基线时的42.1毫升降至24周时的40.3毫升; 可以使用磁共振波谱(MRS)来监测肌肉中的脂肪量，以评估肌肉病理的变化。脂肪含量在DMD患者中随时间增加。股四头肌(大腿)平均脂肪含量在基线时为14.7%，24周时为18.5%。预计患者需要接受更长期的药物治疗，并检测MRS参数的变化，这是该临床试验48周的主要终点。作为探索性措施，功能测试也被包括在该临床试验中。功能测试在DMD患者中随着时间呈现自然下降趋势。平均六分钟(6MWT)步行距离的基线为404米，第24周测量的数值为395米。平均北极星(North Star)动态评估评分在基线时为25.0，在24周时为24.4。北极星动态评估是运动功能的多点测试，最高分为34分。所有患者在治疗24周后均保持离床活动;

至今，Ezutromid能够被患者身体很好地容忍。

当然，这个PhaseOut的临床试验还在进行中。正式的结果预计将在今年第三季度公布。

所有患者都可以选择进入延伸阶段，该阶段将收集ezutromid的长期肌肉功能和安全性数据。迄今为止，19名符合条件的患者中已经有18名进入了延伸阶段。

Summit公司计划进行一项随机，安慰剂对照试验，可能有助于ezutromid在美国和欧盟的加速和有条件批准。

虽然Summit拥有ezutromid的美国和亚洲的权利，但是获得第一个批准的DMD新药的Sarepta制药公司拥有该分子在欧洲，土耳其和独立国家联合体(独联体)治疗DMD的独家权利。

Summit在纽约的股票价格应声上涨了1.57美元(13%)，至13.78美元。在随后又开始回调。

Ezutromid二期结果公布有望获批下个DMD新药