26日，FDA批准了诺华Lutathera用于治疗罕见消化道癌症

2018-01-29 22:57:38 来源：医药魔方数据收藏

1月26日，FDA批准了诺华子公司法国Advanced Accelerator Applications 公司(先进加速器应用公司)Lutathera用于治疗影响胰腺或胃肠道的一类癌症，即胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)。

Lutathera是一种Lu-177标记的生长抑素类似物，属于新兴的肽受体放射性核素疗法(PRRT)，通过与一种称为生长激素抑制素受体的细胞结合而起作用，该生长抑素受体可能存在于某些肿瘤上。在与受体结合之后，药物进入细胞，释放辐射来损伤肿瘤细胞。

在美国和欧盟，Lutathera均被授予孤儿药地位。欧盟已于2017年10月批准用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。这也是放射性药物首次被FDA批准用于治疗GEP-NETs。

FDA的肿瘤学卓越中心主任、药物评估和研究中心兼血液肿瘤办公室主任Richard Pazdur博士说：“GEP-NETs是一种罕见的癌症，治疗方法有限，治疗后无法阻止癌症发展。这一批准将为患者提供了另一种治疗选择。同时也彰显了FDA愿意考虑‘扩大使用’项目(Expanded Access)中的数据，来支持新疗法的批准。”

胃肠胰神经内分泌肿瘤是一组起源于神经外胚层、含神经内分泌颗粒的肿瘤。可存在于胰腺和胃肠道的不同部位，如胃，肠，结肠和直肠。据估计，每年约有27,000人中有一人被诊断为胃肠胰神经内分泌肿瘤。

Lutathera的批准得到了两项研究的支持。首先是一项关键性随机III期临床研究NETTER-1的数据，涉及229例患有某种晚期生长抑素受体阳性GEP-NET的患者。试验中的患者在正接受诺华已上市药物Sandosatin(商品名：善宁，通用名：长效奥曲肽，octreotide LAR)治疗且过表达生长抑素受体的不可手术治愈的中肠神经内分泌肿瘤(midgut NETs)患者中开展，将Lutathera与双剂量Sandosatin(长效奥曲肽)进行了对比。数据显示，与双剂量Sandosatin(长效奥曲肽)相比，Lutathera使疾病进展或死亡风险大幅降低79%，数据具有统计学显著差异和临床意义。

第二项研究基于来自生长抑素受体阳性肿瘤患者的1214名患者的资料，包括GEP-NETS，他们在荷兰的一个地点接受了Lutathera。Lutathera在360名GEP-NETs患者组成的亚群里，让16%的患者出现部分肿瘤缩小。这也是FDA开展的Expanded Access项目的一部分。

Lutathera的常见副作用包括低水平的白细胞(淋巴细胞减少症)，某些器官中高水平的酶(增加的GGT，AST和/或ALT)、呕吐、恶心、高水平的血糖(高血糖症)和血液中低水平的钾(低钾血症)。

Lutathera的严重副作用包括低水平的血细胞(骨髓抑制)，某些血液或骨髓癌(继发性骨髓增生异常综合征和白血病)的发展，肾损伤(肾毒性)，肝损伤(肝毒性)，激素水平异常身体(神经内分泌荷尔蒙危机)和不孕症。、

Lutathera可能会对发育中的胎儿造成伤害;应该告知女性对胎儿的潜在风险，并采取有效的避孕措施。服用Lutathera的患者暴露于辐射中，其他患者、医务人员和家庭成员的照射应按照辐射安全做法限制接触。

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