美国FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法

2018-01-29 23:09:38 来源：药明康德收藏

近日，美国FDA宣布，批准诺华(Novartis)集团公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera(lutetium Lu 177 dotatate)治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)。这也是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法(PRRT)。

治疗罕见肿瘤 FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法

神经内分泌肿瘤(NETs)是一类罕见的肿瘤，能病发于胃肠道、胰腺、肺等诸多器官中的神经内分泌细胞。罹患这类肿瘤的患者表现不一，有些患者会由于体内激素的过度产生而出现症状，而有些患者则能多年无症状。虽然这类肿瘤并不常见，但一旦患病，就会给患者的生命带来很大的影响，据估计，一旦肿瘤出现分化，发生远端转移，这些患者的5年生存率就会只有35%。创新疗法也就成了这些患者的救命稻草。

本次获批的Lutathera是一款放射性药物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，并进入细胞，通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。之前，它曾获得美国FDA的孤儿药资格，也曾获得优先审评资格。

治疗罕见肿瘤 FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法

▲Lutathera的作用机理(图片来源：诺华)

在两项关键的3期临床试验里，这款新药的疗效得到了验证。在第一项试验中，与最佳的标准护理手段(每四周30mg octreotide LA)相结合，Lutathera显示出了良好的效果，能降低79%的疾病进展或死亡风险(HR 0.21，95% CI：0.13-0.32;p<0.001);在第二项试验里，在1214名生长抑素受体阳性的肿瘤患者中，Lutathera在360名GEP-NETs患者组成的亚群里，让16%的患者出现部分肿瘤缩小。值得一提的是，第二项临床试验招募的患者是FDA“扩大使用”(expanded access)项目的一部分，该项目能让罹患严重而危及生命疾病的患者获得在研新药，进行治疗。基于这两项试验的数据，FDA也决定批准这款新药上市，造福患者。

“GEP-NETs是一类罕见的癌症，在初始治疗失败后，肿瘤会继续生长，而患者的治疗选择很有限，”美国FDA肿瘤学卓越中心主任和血液病学与肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说道：“这项批准为这些罕见癌症的患者带来了新的治疗方案。这也彰显了FDA愿意考虑‘扩大使用’项目中的数据，来支持新疗法的批准。”

治疗罕见肿瘤 FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法

▲Lutathera有望给更多患者带来治疗的希望(图片来源：Carcinoid Cancer Foundation)

“Lutathera的获批标志这一个重要的成就，也是对NET癌症群体的一个重要创新，” Advanced Accelerator Applications的主席兼总裁Susanne Schaffert博士说道：“在30多年来，诺华一直开发NET和类癌综合征的疗法，支持NET群体。我们将一道推进创新核医学疗法，治疗NET在内的多种肿瘤类型。我想不到有什么更好的方法，来庆祝我们两家公司的合作与未来。”

我们祝贺诺华与Advanced Accelerator Applications斩获这款新药的获批，也期待更多创新疗法能层出不穷，造福患者。

参考资料：

[1] Advanced Accelerator Applications Receives FDA Approval for Lutathera® for Treatment of Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors

[2] FDA approves new treatment for certain digestive tract cancers

与《美国FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法》相关的文章>>