基因泰克(Genentech)公司在美国血液病学会(ASH)年会上公布了有关其治疗血友病新药Hemlibra(emicizumab-kxwh)的最新数据。长期数据显示，与以前的预防或BPA(Bypassing Agent)疗法相比，很多患者在使用Hemlibra治疗后未见出血事件。
A型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人，其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。同时，A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代治疗的抑制剂，它是由机体免疫系统发展而来的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，使它不能达到足以控制出血的水平。大多数A型血友病患者发展出因子VIII抑制剂后，会间歇性或预防性输注旁路制剂疗法(Bypassing Agent，BPA)来控制出血。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。
Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。它有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。该药物于2017年11月被美国FDA批准上市。
▲双特异性因子IXa和因子X定向抗体的作用机理(图片来源：《自然》)
基因泰克公司负责研发Hemlibra的医学主管兼全球研发负责人Gallia Levy博士分享了新的数据，并阐述了治疗那些携带凝血因子VIII抑制剂的血友病患者的可行性。长期数据显示，与以前的预防或BPA疗法相比，很多患者在使用Hemlibra治疗后未见出血事件。
此外，基因泰克公司还披露了早期Haven 1和Haven 2临床试验的长期数据，试验结果显示，Hemlibra对患者的疗效可以持续很长一段时间。来自Haven 2试验的数据显示，94.7%的携带抑制剂的A型血友病儿童患者在接受Hemlibra治疗后未见出血。Haven 1试验的最新数据显示，成人和青少年患者经过治疗后出血率降低了88%。
基因泰克还在ASH大会上公布了Haven 4试验的中期数据，结果显示在经过中位数为17周的治疗后，每四周接受一次治疗的患者，出血情况得到了有效的临床控制。
Levy博士表示，Hemlibra可以真正改变那些携带凝血因子VIII抑制剂的血友病患者的生活。在过去，这些患者一直很难被真正治愈，这意味着他们的需求没有被满足。“我们从患者那里了解到，他们在生活质量方面得到了显著的改善。对于这些特殊的患者而言，他们期盼这样一款新药已经很久了，”Levy博士说道。
我们希望，这一血友病新药能尽快为需要的患者和家庭带来有效的治疗选择，缓解治疗负担。
参考资料：
[1] Genentech's Hemlibra Data Continues to Wow at ASH
[2] Genentech官网
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