美国FDA今天宣布批准葛兰素史克的Nucala扩大应用范围

2017-12-13 20:38:56 来源：药明康德收藏

美国FDA今天宣布批准葛兰素史克(GSK)的Nucala(mepolizumab)扩大应用范围，用以治疗患嗜酸性肉芽肿性血管炎(EGPA)的成年患者。EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致血管炎。Nucala是第一个FDA批准的专门治疗EGPA的药物。此外，FDA授予Nucala孤儿药资格。

FDA今日批准罕见血管炎首个新药

根据美国国立卫生研究院(NIH)的统计，EGPA(以前称为Churg-Strauss综合征)这种罕见病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒细胞(一种有助于抵抗感染的白血细胞)和中、小血管炎症。发炎的血管可以影响各种器官系统，包括肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统。据估计，每100万人每年约有0.11至2.66个新病例，累计每100万成年人总体患病率为10.7至14。

Nucala是由重组DNA技术生产的抗白细胞介素-5的单克隆抗体。Nucala之前在2015年被批准用于治疗12岁以上的有特殊情况的哮喘患者，这些患者尽管已经接受了哮喘药物治疗，但依然表现严重哮喘并伴嗜酸性表型。

Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA临床试验的数据，该试验检验Nucala和安慰剂相比的疗效。患者每四周一次接受300毫克Nucala或安慰剂皮下注射，同时进行常规每日口服皮质类固醇(OCS)治疗。从第四周开始，逐渐减少OCS剂量。在OCS剂量减小至小于或等于4毫克泼尼松时，评估测量Nucala的治疗对疾病缓解的影响。结果显示，与安慰剂相比，接受Nucala的患者获得缓解的积累时间显著延长。在治疗的第36周和48周，接受Nucala的患者缓解比例显著高于安慰剂组。另外，与安慰剂组相比，接受Nucala的患者在治疗的第24周内达到缓解的比例显著提高，并且在52周治疗研究期间持续获得缓解。

美国FDA药物评估和研究中心的肺、过敏和风湿病产品部主任Badrul Chowdhury博士说：“在今天之前，患有这种具有挑战性的罕见疾病的患者没有FDA批准的治疗方案。扩大的Nucala的适应症满足了EGPA患者的一个关键、未获满足的需求。值得注意的是，在临床试验中服用Nucala的患者的症状有明显的改善。”

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院风湿病学系主任，参与此项MIRRA临床研究的Peter A. Merkel博士说：“患有EGPA的患者往往面临一个令人沮丧的旅程，从接受正确诊断的延迟到少有安全并有效的治疗方案。风湿病学家、免疫学家和肺科医生在正确诊断和治疗EGPA患者中起着重要的作用。今天批准的mepolizumab为专家提供了针对这种复杂疾病的合适患者提供针对性治疗的能力。”

MIRRA研究的首席研究员Michael E. Wechsler博士说：“EGPA患者经常忍受反复的复发，使他们的组织和器官承担更高的永久性损伤风险。临床资料表明，mepolizumab增加了缓解时间，减少了复发，使患者与安慰剂组相比可以使用更低剂量的皮质类固醇。这些是关键的治疗目标，这一批准对医生和病人来说都是一个重要的里程碑。”

我们祝贺Nucala获准应用于EGPA这一难治疾病的治疗，也为更多患者能够因此得到缓解而感到欣慰。

参考资料：

[1] FDA approves first drug for Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis, a rare disease formerly known as the Churg-Strauss Syndrome

[2] GSK achieves approval for Nucala (mepolizumab) for the treatment of eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) for adults in the US

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